Un pilotage au plus haut niveau

Malgré des avancées positives, de nombreux besoins demeurent  non satisfaits et beaucoup reste à faire en matière de diagnostic, de traitement, de recherche et de prise en charge pour atteindre la double finalité attendue du 3ème plan :  « zéro patient sans diagnostic » et le transfert de la recherche au médicament.

Même les médicaments orphelins aujourd’hui disponibles sont peu nombreux, il règne au certain optimisme quant à l’arrivée sur le marché de nouveaux traitements, que l’on doit beaucoup au cancer. L’avènement et le succès des thérapies ciblées ou personnalisées, avec des modèles économiques viables, ont encouragé les industriels à investir dans le développement de molécules  destinées à une cible réduite. Les médicaments orphelins figurent aujourd’hui davantage dans les pipelines de l’industrie pharmaceutique ; 1/3 sont destinés au traitement de cancers rares.

Il faut par ailleurs saluer une volonté affichée de progresser au travers de mesures telles que :

  • L’intégration récente dans les dossiers soumis aux commissions d’évaluation des médicaments, de données qualité de vie apportées par les associations a marqué sans conteste un réel progrès dans la lutte contre les maladies rares,
  • La spécificité française qu’est l’ATU (Autorisation Temporaire d’Utilisation) permet, dans un cadre juridique rigoureux, un accès précoce et rapide aux médicaments innovants lorsqu’il n’existe pas d’alternative thérapeutique ou que le traitement ne peut pas être différé.

Il n’en demeure pas moins que la rareté des pathologies et des spécialistes place de facto les maladies rares à un niveau national d’observation et de suivi, et que la dynamique doit être sous-tendue par une politique volontariste et ambitieuse.

Une vision de long terme et la mobilisation des moyens humains et financiers nécessaires à la mise en place du parcours diagnostic et au soutien des équipes investies dans la recherche translationnelle, justifient pour les associations l’implication directe de Matignon, afin de coordonner l’action conjointe des différents ministères concernés et d’influer sur les moyens à inscrire dans la loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour financer le 3ème plan.

Pour aller plus loin :

A propos Sylvie Favier

Avec une formation initiale de linguiste et de traductrice, Sylvie Favier manifeste dès le début de sa carrière son intérêt pour le domaine scientifique. Après plus de 15 ans d’expérience de la communication en entreprise, dans de grands groupes du secteur entre autres (IMS Health, Groupe Profession Santé), elle opère en 2012 un tournant vers une activité indépendante de journaliste-rédactrice-traductrice. Elle est à l’origine de multiples réalisations éditoriales et enquêtes réalisées sur des thématiques médicales et de politique institutionnelle. Son intérêt pour la cancérologie est né au fil de rencontres et d’expériences dans son environnement personnel.

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